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帕金森病，作为一种常见的神经退行性疾病，严重影响着患者的生活质量，长久以来，传统治疗手段如药物治疗和手术治疗，虽能在一定程度上缓解症状，却难以阻止病情的进展。但近年来，科研人员不懈探索，在帕金森病治疗领域取得了多项革命性的新进展，为患者带来了新的希望。
其中一项突破性成果来自复旦大学附属华山医院郁金泰团队。经过长达 5 年的临床和基础研究，他们在全球首次发现了帕金森病全新治疗靶点 ——FAM171A2，并找到了具有潜在治疗作用的小分子化合物。既往研究表明，病理性 α- 突触核蛋白是帕金森病的关键致病蛋白，其错误折叠和异常聚集会破坏神经元正常功能并导致神经元死亡，还会像 “种子” 一样在神经元间传播，扩大损伤范围。而郁金泰团队证实，神经元膜受体 FAM171A2 蛋白就像 “帮凶”，促进了病理性 α- 突触核蛋白的传播。通过一系列实验，团队发现敲除小鼠神经元上的 FAM171A2，可有效控制小鼠帕金森样症状的进展，还利用人工智能技术从 7000 余种小分子化合物中筛选出能抑制 FAM171A2 蛋白和病理性 α- 突触核蛋白结合的小分子。这一发现有望从疾病早期对帕金森病进行干预，延缓疾病进展，实现病因治疗与症状缓解的双重突破。
除了新靶点的发现，干细胞疗法也展现出巨大潜力。干细胞具有自我更新和分化为不同细胞类型的能力，全球已有二十余项关于干细胞治疗帕金森病的临床研究。这些干细胞移植入脑内后，可分化成多巴胺能神经元，分泌多巴胺，助力帕金森病人运动功能的恢复。其中，诱导多能干细胞治疗帕金森病被认为是最具前景的方法之一。2018 年，《自然》杂志就报道了日本京都大学利用人类诱导多能干细胞分化的多巴胺前体细胞对帕金森病患者进行移植治疗，这是该领域的重要进步。
基因治疗同样为帕金森病治疗开辟了新路径。它以病毒为载体，将治疗基因递送至患者脑内，促进多巴胺合成与分泌，阻止疾病进展。这种方法能直达特定脑区，减少对非目标区域的影响。目前，国际上在研的有关多巴胺修复、基底节网络调节等运动症状的基因治疗，以及神经营养因子和疾病修饰方面的研究都取得了一定进展。
这些革命性新进展为帕金森病治疗带来了曙光，让我们看到突破传统束缚的可能。随着研究的不断深入和技术的持续发展，相信在不久的将来，帕金森病将不再是难以攻克的难题，患者能够迎来更有效的治疗，重获健康生活。

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